乐城交真实世界研究成绩单：20多个产品纳入试点，9个已上市

经济观察网 记者 瞿依贤 12月8日，在第一届博鳌国际药械真实世界研究大会上，博鳌乐城国际医疗旅游先行区（下称乐城）交出了真实世界研究的“成绩单”：自2019年6月启动临床真实世界数据应用试点工作以来，共有20多个国外创新药械纳入试点，其中9个产品通过利用真实世界数据辅助支持在中国加速获批上市。

以往，境外已上市新药、器械要想在国内获批，需要在国内做临床试验，验证人种差异、有效性和安全性等，用时漫长，有的甚至十年也批不下来。而在真实世界数据应用试点下，国外已上市的新药、器械，可以通过收集在乐城真实使用的数据向国家药监局申请注册，大大加快新药、器械在国内上市。

中国工程院院士王辰表示，真实世界研究是对过去传统临床研究的补充，受到了各国医药研究人员和监管机构的广泛关注，“谁能够抢占这个制高点，谁能够比较深入开展现实世界研究，谁就可能决胜于未来”。

国家药监局2020年初发布了《真实世界证据支持药物研发与审评的指导原则（试行）》，此后又陆续发布多个真实世界研究相关指导原则。海南省真实世界数据研究院执行院长、南方医科大学生物统计学系教授陈平雁深入参与了有关工作，他指出，中国在真实世界研究指南制定方面已经形成了较为完整的体系，内容涵盖儿童用药、肿瘤、罕见病、中药等领域。

据了解，乐城具备特许药械使用和开展真实世界研究资质和能力的医疗机构从最初的1家增加到目前的20多家，上海交通大学医学院附属瑞金医院海南医院（海南博鳌研究型医院，下称瑞金海南医院）就是其中一家。

2020年3月，博鳌研究型医院开工建设；2021年9月，上海交通大学医学院附属瑞金医院与海南省政府签订了创建国家区域医疗中心合作协议；2021年12月18日，瑞金海南医院试运行；2022年10月，瑞金海南医院获批第四批国家区域医疗中心建设项目。

中国工程院院士、上海交通大学医学院附属瑞金医院院长宁光称，乐城是瑞金医院一个重要的发展契机，瑞金海南医院已经实现了一些新药新械的落地，到目前为止，医院伦理委员会已审批通过88个项目，其中新药新械82项，真实世界研究6项。

宁光表示，瑞金海南医院希望真正推动真实世界研究以及基础科学研究。随机对照临床试验与真实世界研究有很大区别，对于研究目的来说，随机对照主要是以效力研究为主，真实世界主要考虑效果；对研究人群来讲，随机对照有严格的入排标准，真实世界则有较为宽泛的入排标准；样本量方面，随机对照比较少，真实世界样本量可大可小；研究时间上，随机对照较短，真实世界短期或长期，以获得所有治疗以及长期临床结局为终点。

因此，如何进行真实世界的研究成为巨大的挑战。

“过去几年中，我们已经制定了一系列的指导规范。之所以进行这些工作，就是希望真实世界研究成为研究者们在临床中不可或缺的环节。到目前为止我们充分利用乐城政策，落地一系列新药新械的真实世界研究在瑞金海南医院，我们希望通过这些真实世界研究真正解决一些临床的问题。”宁光说。

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