蓝鸟生物罕见血液病基因疗法获美FDA批准定价280万美元成史上最贵药

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据路透社和《华尔街日报》8月18日消息，美国食品药品监督管理局（FDA）当地时间周三批准蓝鸟生物的Zynteglo基因疗法。该一次性疗法用于治疗因患β-地中海贫血症而需要定期输血的患者，定价达到创纪录的280万美元。

蓝鸟生物表示，如果在患者接受治疗后两年内疗法不起作用，其将向私人和商业健康保险公司报销高达80%的治疗费用。蓝鸟生物称，美国大约有1500名依赖输血的β-地中海贫血症患者，其中估计有850人在身体状况方面可接受Zynteglo疗法。

近年来，随着基因疗法的出现，价值百万美元的药物疗法变得更加普遍。诺华公司在2019年推出针对婴儿肌肉萎缩症的Zolgensma基因疗法，每次治疗费用为210万美元，成为当时美国最昂贵的药物。去年，美国FDA批准Rethymic，这是一种由Enzyvant Therapeutics生产、用于治疗小儿先天性无胸腺症的药物。根据研究药物价格趋势的非营利组织46Brooklyn Research数据，其上市价格约为270万美元。

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