光遗传学疗法可部分恢复盲人的视力

利用光对体内细胞中蛋白质的操纵被称为光遗传疗法，最早是在2000年代初期开发的。它的发展导致了关于人脑内部工作的几个重要发现，并在动物中得到了积极的研究。由于使用该技术的大多数研究都集中在动物实验上，因此从未在人类中报道过使用光遗传疗法改善功能的情况。

匹兹堡大学和全球其他机构的一组科学家发表了一篇新论文，现在已经报道了人类的进步。该研究描述了患者首次通过光遗传学治疗从神经退行性疾病中获得部分功能恢复。在这种情况下，盲人患者治疗后部分恢复了视力。

匹兹堡大学UMPC眼科中心主任，法国索邦大学教授José-AlainSahel表示，该论文是超过12年工作的累积。该论文的重点是40年前在巴黎被诊断为色素性视网膜炎的患者。色素性视网膜炎是一种神经退行性疾病，会破坏视网膜上的光敏细胞，导致完全失明。

该病是由超过71种不同基因的突变引起的，因此需要进行基因治疗来替代蛋白质来修复该病，但这一挑战并不十分有效。研究人员试图从不同的角度来治疗这种疾病，而不是试图将突变的基因固定在对光有反应的细胞中。相反，他们尝试使用光遗传学疗法直接激活神经细胞。

在这项研究中，研究人员用腺病毒相关载体为患者的视力较差的眼睛注射了腺病毒，该载体携带了遗传信息，包括一种叫做ChrimsonR的光敏蛋白。这种特殊的蛋白质来自发光的藻类，是在自然界中发现的。离子流激活了细胞，使它们点火并通过神经末梢将信号传输到大脑。该团队使用了带有照相机的特殊护目镜，该摄像头可以检测像素之间的光强度变化，以作为不同的事件来激活神经节细胞。

研究人员说，经过一段时间的调整和学习如何使用该技术后，结果令人瞩目。戴上护目镜时，患者可以使用被治疗的眼睛定位，识别和计数不同的物体。注射前或注射后没有护目镜，患者无法目视检测到任何物体。

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